2017年8月30日美國食品藥物管理局(FDA)核准了世界上第一個CAR-T細胞(chimeric antigen receptor-T cell)治療於小兒或年輕的B細胞急性淋巴性白血病,這個消息撼動了整個醫學界,也為未來的癌症治療開闢了一個新的領域。
長久以來癌症治療仰賴三大利器,即手術、放射線治療及化學治療,二十一世紀以來標靶治療方興未艾,由於對癌細胞生理及分子機轉的瞭解,這一類所謂的小分子治療如雨後春筍般的出現。惟這些新藥大多只能控制病情,離治癒的終極目標還有很長一段距離。
CAR-T細胞治療為這個終極目標帶來新的希望。根據美國賓州大學兒童醫院的B2202臨床試驗,63位3-25歲復發或頑固性B-細胞急性淋巴性白血病接受CTL019,一種以CD19(B淋巴球細胞表面上的標記)為標的的CAR-T細胞治療後,有52位(83%)達到緩解,1年存活率是79%,平均存活時間為16.6個月,75%的病人在6個月內未復發。這些數據是驚人的,過去對這些疾病幾乎是束手無策,如今竟然部分病人可以長期存活,而且只要接受一次治療就可以了。第一個接受此治療的病人是一位小女生Emily Whitehead,她5歲時接受CAR-T細胞治療,如今已12歲了,疾病從未回來過,代表她已經治癒了。緊接著,美國FDA又在10月18日核准了第二個CAR-T細胞治療(KTEC19)於復發或頑固型B細胞惡性淋巴瘤,其他類似的CAR-T臨床試驗不下數十種正在進行,CAR-T細胞治療的時代已然來臨。
那麼CAR-T細胞治療到底是什麼樣的治療?又是從何開始的呢?這不得不從1950-60年代說起,那個時代科學家早已觀察到人體的免疫系統是有能力毒殺癌細胞的,因此科學家們很早就夢想可以利用增強人體免疫系統來治療癌症。後來科學家發現T細胞才是毒殺癌細胞的主要戰士,但是我們怎樣才能從病人身上取得毒殺癌細胞的T細胞呢?即使能取得,又怎樣才能追蹤到癌細胞呢?1993年以色列免疫學家Zelig Eshhar製造出世上第一個CAR-T細胞。CAR的英文全文為Chimeric An...